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Mucoviscidose : le traitement Kaftrio aussi remboursé pour les enfants de 6 à 11 ans

À partir du 1er février 2023, le médicament Kaftrio, pour le traitement de la mucoviscidose, sera aussi remboursé intégralement pour les enfants de 6 à 11 ans atteints de mucoviscidose. Il en va de même pour Kalydeco en monothérapie pour les très jeunes patients à partir de 4 mois.

 « C’est un jour très important pour les jeunes enfants atteints de mucoviscidose et leurs familles », indique Frank Vandenbroucke, ministre de la Santé publique, au sein d’un communiqué de presse. Le ministre des Affaires sociales et de la Santé publique, Frank Vandenbroucke, se réjouit d’avoir putrouver un accord, conjointement avec l’INAMI, avec la société pharmaceutique Vertex sur le remboursement de Kaftrio et Kalydeco. Il y avait déjà eu une avancée pendant l’été concernant le remboursement de Kaftrio pour toutes les personnes de plus de 12 ans qui entrent dans les conditions. Mais aujourd’hui, c’est une nouvelle avancée qui concerne les tout jeunes patients. « Nous avons tout fait pour trouver une solution. Et nos efforts sont récompensés. De cette manière, nous pouvons garantir les meilleurs soins possibles à plus de 140 enfants de moins de 12 ans atteints de mucoviscidose. C’est tout ce qui compte ».

Quel impact pour les patients ?

Kaftrio est un médicament destiné aux personnes atteintes de mucoviscidose. La mucoviscidose est une maladie extrêmement lourde qui a un impact majeur sur la charge de morbidité et sur la qualité de vie des patients atteints. Kaftrio améliore la fonction pulmonaire, réduit le nombre d’infections, diminue le besoin d’antibiotiques et offre aux patients une meilleure qualité de vie. Ce médicament a un impact positif majeur non seulement sur la qualité de vie des personnes atteintes de mucoviscidose, mais aussi sur la qualité de vie de leur famille et de leurs amis. Kalydeco, quant à lui, est un médicament qui permet de rétablir l’équilibre sel-eau dans les voies respiratoires afin de protéger au mieux les poumons.

Un remboursent intégral étendu et nécessaire

Depuis le 1er septembre 2022, Kaftrio est déjà intégralement remboursé pour les enfants à partir de 12 ans qui remplissent les conditions. Après un accord avec la société pharmaceutique Vertex, le médicament sera désormais aussi remboursé pour les enfants de moins de 12 ans éligibles. Il ne sera plus nécessaire d’introduire une demande auprès du Collège des médicaments orphelins, ce qui réduit la période d’incertitude pour le patient et le médecin en attendant que le remboursement soit approuvé. Le remboursement dépend évidemment d’un certain nombre de critères médicaux. À partir du 1er février 2023, Kalydeco en monothérapie sera également remboursé dès l’âge de 4 mois. Aujourd’hui, la thérapie est remboursée à partir de l’âge de 2 ans. Avec ces nouvelles modifications, les tout jeunes patients atteints de mucoviscidose pourront prétendre au remboursement dès l’âge de 4 mois. Étant donné que l’âge a été étendu pour le remboursement, on s’attend à ce qu’environ 140 petits patients par an soient désormais traités avec Kaftrio ou Kalydeco.

 

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Carte blanche : enfin garantir aux enfants des soins spécialisés comme aux adultes

Plusieurs membres de l’Hôpital Universitaire de Bruxelles (groupement de plusieurs hôpitaux) tirent la sonnette d’alarme, au sein d’une carte blanche co-signée, quant à la non reconnaissance de certaines surspécialisations pédiatriques. « Á l’inverse de ce qui existe pour la médecine des adultes, depuis 2016, seules 4 surspécialités ont été reconnues pour les enfants et les adolescents : l’hémato-oncologie pédiatrique, la néonatalogie, la neuropédiatrie et l’infectiologie pédiatrique. Mais pourquoi pas les autres ? »  

Carte blanche co-rédigée par plusieurs membres de l’Hôpital Universitaire de Bruxelles : Jean-Michel Hougardy, Nicolas Deconinck, Pierre Smeesters, Virginie De Wilde, Jean-Christophe Beghin, Sylvie Tenoutasse, Anna Groswasser et Renaud Witmeur.

La structuration de notre système de soins de santé induit la surspécialisation  

Nous pouvons être fiers de notre système de soins de santé. Sa qualité et son accessibilité sont reconnues et il est parfois bien plus victime de son succès que de ses failles. En Belgique, nous sommes capables de délivrer des soins d’excellence dans des infrastructures très spécialisées. Cependant, le cri est loin d’être inaugural(1,2,3).  

Le pédiatre est un acteur clé de la médecine préventive de l’enfant et il est également un spécialiste hospitalier qui, à l’instar de l’évolution des soins et des progrès médicaux, s’hyperspécialise pour pouvoir répondre aux besoins de santé de nos jeunes et à la structuration des soins de santé modernes.  

En Belgique, malgré cette réalité et le besoin évident de soins hospitaliers de plus en plus spécialisés pour les enfants, la reconnaissance des compétences médicales particulières en pédiatrie (cardiologie, néphrologie, endocrinologie, gastroentérologie, pneumologie, dermatologie, rhumatologie, réadaptation…) n’est pas encore une réalité. Or, cette reconnaissance est indispensable pour offrir aux enfants et aux adolescents une prise en charge qui associe toutes les compétences et les expertises requises. A l’inverse de ce qui existe pour la médecine des adultes, depuis 2016, seules 4 surspécialités ont été reconnues pour les enfants et les adolescents : l’hémato-oncologie pédiatrique, la néonatalogie, la neuropédiatrie et l’infectiologie pédiatrique. Mais pourquoi pas les autres ?  

L’hyperspécialisation des pédiatres, plus qu’une nécessité, une évidence 

Il serait au mieux naïf de croire que des pédiatres « généraux » prennent en charge des maladies d’organes complexes ou rares au sein d’un hôpital de référence comme l’HUDERF ou au sein d’unités pédiatriques spécifiques comme par exemple celles des hôpitaux académiques.  

Qui pourrait croire que la mise en place et la surveillance d’une pompe à insuline chez un enfant diabétique de 4 ans peut se faire sans une compétence particulière ? Qu’une chirurgie cardiaque ou une transplantation d’organe chez le nourrisson se font sans formation approfondie et spécialisée ? Qu’une atteinte pulmonaire sévère d’un adolescent dans le cadre d’un COVID ne le soit pas par un pédiatre pneumologue ? Qu’une maladie métabolique familiale rare puisse se prendre en charge en dehors d’une équipe multidisciplinaire et d’un laboratoire performant ? Aussi, nos lecteurs accepteraient-ils que leurs enfants soient pris en charge par des soignants sans connaissance de leurs particularités les plus fines dans des environnements comme les soins intensifs pédiatriques ? C’est une évidence, au fil de l’évolution des connaissances et des technologies, les pédiatres (généralement hospitaliers) se sont hyperspécialisés pour répondre à ce besoin légitime, mais malheureusement sans reconnaissance par l’INAMI, ni financements propres. Les enjeux sont donc de structurer et de reconnaître les spécialisations en pédiatrie, mais aussi d’assurer l’attractivité du métier de pédiatre (et de soignant) hospitalier. 

Des exemples frappants aux impacts sérieux 

A pathologie équivalente comme le diabète ou les maladies cardiaques, les soins aux enfants sont moins bien financés. A titre d’exemple, la consultation en pédiatrie est sous-financée de 32% par rapport à la consultation adulte pour la même pathologie. Ce remboursement est d’autant plus incohérent que la consultation pédiatrique prend structurellement plus de temps qu’une consultation adulte. Si la priorité d’une consultation pédiatrique est évidemment l’enfant, qui a besoin d’une approche holistique et douce et d’explications spécifiques sous peine de ne pas pouvoir l’examiner, les pédiatres s’occupent également d’un ou de plusieurs parent(s) dans une indispensable approche intégrée. Les interventions plus longues et complexes d’anesthésistes ou de chirurgiens ne sont pas spécifiquement valorisées non plus lorsque prodiguées au service de l’enfant. 

Cette non reconnaissance des spécialités de pédiatrie persiste depuis trop d’années et a des conséquences importantes sur le terrain. En l’absence d’attractivité pour les disciplines de la pédiatrie et de financement approprié, les pénuries de métiers soignants (médecins, infirmiers, paramédicaux…) peuvent aboutir à la fermeture de services d’hospitalisation très spécialisés et au rallongement des files d’attente. Ces remboursements défavorables compliquent fortement le développement d’hôpitaux érigés autour de la médecine de l’enfant et de l’adolescent dans un esprit intégratif, innovant et technologique. La crise économique, l’inflation, le coût de l’énergie, la non-reconnaissance et le sous-financement structurel font craquer les hôpitaux qui veulent maintenir des soins pédiatriques ultradéveloppés.  

La surspécialisation en pédiatrie est indispensable et vertueuse  

L’absence de reconnaissance officielle amène le risque, pour de seules raisons financières, que les soins délivrés ne soient pas nécessairement en phase avec les expertises requises par les plus hauts standards de qualité. Elle peut contribuer à une prescription moins rationnelle d’explorations complémentaires ou de traitements par le médecin moins spécialisé. En rien elle ne nuit à la pédiatrie générale qui dispose d’une place évidente dans le paysage des soins de santé de l’enfant et de l’adolescent ainsi que dans la prévention. Et, bonne nouvelle pour nos décideurs politiques, cet investissement dans l’enfance est également rentable sur le plan strictement financier par l’impact à long terme qu’il engendre sur la meilleure santé physique et mentale de nos jeunes, acteurs économiques et, plus important encore, sociétaux de demain. 

Pour conclure : besoin criant de soins hospitaliers très spécialisés pour les enfants 

En conclusion, notre intervention repose sur le besoin criant de soins hospitaliers très spécialisés pour les enfants et adolescents en Belgique. Malgré les timides avancées accordées depuis 2016, la reconnaissance des compétences médicales particulières en pédiatrie reste largement insuffisante. Les pédiatres sont à la fois des acteurs clés de la médecine préventive et des spécialistes hospitaliers qui s’hyperspécialisent pour répondre aux besoins de santé des enfants et des adolescents. Leur bien-être dans le contexte actuel est une valeur essentielle à défendre. Parmi les moyens qui répondent à ce besoin, le développement d’hôpital des enfants repose sur la concentration d’expertises soignantes rares et indispensables au sein d’une infrastructure adaptée pour un service continu. Pour poursuivre nos missions de soignants, il est donc nécessaire de reconnaître et de financer ces expertises pédiatriques spécialisées afin de garantir la qualité et la sécurité des soins pour les enfants. Au final, il s’agit seulement d’offrir aux enfants et adolescents les mêmes garanties d’accès à des soins de qualité que celles organisées au niveau de la médecine pour adulte. On imagine que chacun pourra nous rejoindre sur cet impératif. 

 

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Maladie rare : la drépanocytose désormais au programme du dépistage néonatal

Depuis ce 1er janvier 2023, le dépistage néonatal de la drépanocytose fait désormais partie des maladies dépistées via le test de Guthrie. Ce test de dépistage des anomalies congénitales est proposé aux parents à la naissance de leur enfant afin de détecter très tôt une maladie grave, souvent rare, pour une prise en charge rapide.

La drépanocytose est une maladie héréditaire d’origine génétique qui touche le sang. Les personnes atteintes de drépanocytose peuvent avoir des accès de douleurs très intenses, contracter des infections graves, et ont généralement des difficultés à bien oxygéner leur corps.

But du dépistage ?

Le but du dépistage est d’identifier les situations problématiques très tôt dans la vie, c’est-à-dire avant que les symptômes ne se manifestent, afin de mettre en œuvre une prise en charge optimale et de réduire les complications liées à la maladie.

Parallèlement, l’identification des nouveau-nés drépanocytaires permet d’informer les parents et de leur prodiguer un conseil génétique pour une future grossesse.

Seuls les enfants malades sont recherchés par le dépistage néonatal, les enfants porteurs de l’hémoglobine anormale ne sont pas contactés, car ils ne sont pas malades.

Le test

Le test consiste à récolter, peu après la naissance de l’enfant, quelques gouttes de son sang sur un papier buvard (carte de Guthrie). Le sang est analysé pour identifier la présence de l’hémoglobine anormale, l’hémoglobine S.

L’identification de cette hémoglobine S dans le sang du nouveau-né fait suspecter une drépanocytose. Les parents seront contactés par le pédiatre de la maternité qui leur renseignera les centres de prise en charge auxquels ils peuvent s’adresser pour confirmer le diagnostic. Celui-ci se fera sur base d’une nouvelle prise de sang.

La drépanocytose, c’est quoi au juste ?

La drépanocytose est une maladie du sang. Dans la drépanocytose, les globules rouges contenus dans le sang sont déformés à cause de la présence d’une hémoglobine anormale appelée hémoglobine S. Ces globules rouges anormaux ne vivent pas aussi longtemps qu’un globule rouge normal et peuvent boucher de petits vaisseaux sanguins dans certaines parties du corps.

Les personnes atteintes de drépanocytose peuvent avoir des accès de douleurs très intenses, contracter des infections graves, et ont généralement des difficultés à bien oxygéner leur corps.

La drépanocytose se manifeste à partir du 3ème mois de vie. Les bébés atteints de drépanocytose peuvent donc recevoir un traitement précoce, y compris des vaccins et des antibiotiques. Ils peuvent aussi recevoir des conseils de prévention appliqués par leurs parents, qui aideront à prévenir les complications graves et leur permettront une vie avec moins de complications de la maladie.

 

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Joyeuses fêtes !

Le temps passe si vite ; bien trop vite… Et plus vite encore lorsque la vie nous presse et nous joue des tours.

Alors prenons le temps, pour une fois, de suspendre notre rythme effréné. Prenons le temps de nous arrêter un instant ; même un tout petit instant.

Et regardons autour de nous.

Soyons attentifs à l’autre, aux autres, à celui là-bas auquel nous ne pensons pas assez.

Aimons-nous, rassurons-nous, serrons-nous, émerveillons-nous… Rien qu’une seconde, une minute, une heure, une éternité si cela nous chante.

Même si la maladie ne laisse aucun répit, tentons de vivre chaque moment le plus intensément possible.

Pour que chaque jour, quel qu’il soit, ait des allures de fête.

 

Le handicap à l’honneur pendant une semaine entière à Bruxelles

La journée internationale consacrée aux personnes en situation de handicap, qui a lieu chaque année le 3 décembre, est ancrée dans le calendrier depuis 1992. Cette année, la Ville de Bruxelles a organisé des activités pendant une semaine entière. 

Bien des progrès restent à réaliser dans bien des domaines liés au handicap : accessibilité des bâtiments, dans la ville et ses rues, places, dans les transports en commun, les logements, sur internet, aux sports ou encore dans les endroits culturels. Sans parler des manques de place dans les structures d’accueil et d’enseignement…

Semaine du Handicap à Bruxelles

La ville de Bruxelles a organisé sa première « Semaine du Handicap » entre le 26 novembre et le 3 décembre. Cette initiative du Conseil consultatif de la personne handicapée (CCPH), présidée par l’échevin Ahmed El Ktibi a pour ambition d’amplifier la sensibilisation à la journée du Handicap par diverses activités partout dans Bruxelles.

Par exemple, le samedi 3 décembre, une journée d’information sur le handicap, « Handistands » a rassemblé le grand public et les experts de terrain. Cet événement a eu lieu à l’Espace S à Laeken, dans le cadre d’un village associatif avec des animations, présentations et démonstrations dans une atmosphère qui se voulait agréable et chaleureuse.

Les associations prennent le relais

Les associations actives dans le domaine du handicap proposaient également une série d’activités autour de l’inclusion comme des expositions, journées portes ouvertes, actions de sensibilisations, conférences, pièces de théâtre…

 

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