Goed nieuws voor kinderen met taaislijmziekte: vanaf 1 februari 2025 wordt het geneesmiddel Kaftrio ook vergoed voor kinderen van 2 tot 5 jaar. Dit is de tweede keer in twee jaar dat de vergoeding voor deze behandeling wordt uitgebreid. De eerste keer was voor kinderen van 6 tot 11 jaar, en hierover is al eerder een artikel gedeeld. Kaftrio is een combinatietherapie die wordt gebruikt voor de behandeling van taaislijmziekte bij ongeveer 70 peuters in België. Een stap voorwaarts voor kinderen en hun families die getroffen zijn door deze ziekte.
{Persbericht van de ontslagnemende Federale Minister van Volksgezondheid, Frank Vandenbroucke}
“Het is absoluut mijn intentie om ervoor te zorgen dat de beste geneesmiddelen voor patiënten beschikbaar zijn, en zo ook om het leven van mensen met mucoviscidose en hun families te verbeteren. Dit geneesmiddel was al beschikbaar voor kinderen vanaf 6 jaar. Ik ben blij dat we vandaag weer een grote stap vooruit zetten en ook jongere kinderen van 2 tot 5 jaar toegang bieden tot deze behandeling. Dit zal een aanzienlijke verbetering zijn voor de levenskwaliteit van ongeveer 70 jonge kinderen met muco.” , Frank Vandenbroucke, ministre fédéral démissionnaire de la Santé.
Een betere levenskwaliteit bieden
Mucoviscidose is een uiterst ernstige ziekte met een grote impact op de ziektelast en levenskwaliteit van de getroffen personen. Kaftrio verbetert de longfunctie, zorgt voor een vermindering van het aantal opstoten, doet de nood aan antibiotica afnemen en geeft mensen met muco ook een betere levenskwaliteit. Het is een geneesmiddel niet alleen met een grote positieve impact op de levenskwaliteit van mensen met muco zelf, maar evenzeer op de levenskwaliteit van hun familie en vrienden.
Vergoeding al verlengd tot 2023
Sinds 2 jaar is het geneesmiddel Kaftrio geleidelijk aan breder terugbetaald voor mensen met mucoviscidose. Dit geneesmiddel, bekend bij de mucogemeenschap omdat het hun leven aanzienlijk gemakkelijker maakt, is inderdaad sinds 1 september 2022 terugbetaald voor mensen met muco ouder dan 12 jaar met minstens één F508del mutatie (dit betrof meer dan 800 mensen). Die terugbetaling werd een eerste keer uitgebreid op 1 februari 2023 voor kinderen tussen 6 en 11 jaar (een 140-tal kinderen).
Een geneesmiddel in een nieuwe vorm
De terugbetaling wordt vanaf 1 februari 2025 verder uitgebreid, nu voor kinderen van 2 tot 5 jaar die aan de medische criteria voldoen. Het geneesmiddel is er voor deze jonge kinderen in een nieuwe vorm (“granulaat”): korrels die worden gemengd met zacht voedsel of vloeistof en zo worden doorgeslikt. Een kind neemt elke dag 1 zakje korrels met Kaftrio in de ochtend en 1 zakje korrels met Kalydeco in de avond. Hierdoor kunnen ongeveer 70 kinderen met mucoviscidose met dit geneesmiddel behandeld worden. Klinische proeven voor het gebruik van Kaftrio bij baby’s vanaf 1 jaar zijn aan de gang, het zal helaas nog een aantal jaren duren vooraleer we weten of Kaftrio bij baby’s van 1 jaar veilig is en goede resultaten oplevert.
De toegang uitbreiden naar jongere mensen
De Minister kreeg van de mucovereniging, maar ook via het parlement, de vraag om Kaftrio ook toegankelijk te maken voor mensen met muco zonder minstens één F508del mutatie maar die andere, zeldzamere mutaties hebben die ook kunnen geholpen worden door een behandeling met Kaftrio. In België zijn er een 200-tal mensen met mucoviscidose zonder een F508del mutatie, waarvan er naar schatting de helft positief zou kunnen reageren op Kaftrio. Ook voor deze mensen wordt bekeken of de terugbetaling van Kaftrio kan uitgebreid worden. Minister Vandenbroucke heeft zelf eerder dit jaar een procedure daarover opgestart. Deze is lopende, en de beslissing daarover zal voor de zomer moeten genomen worden.
Nog een medicijn ter discussie
Ook vond er een discussie plaats over de uitbreiding van de terugbetaling van een ander geneesmiddel, Orkambi, voor nog jongere kinderen (1 tot 2 jaar) met mucoviscidose. Dit zou om een 11-tal kinderen gaan. Maar omdat het niet mogelijk was om te besluiten in welke mate Orkambi tot een vermindering van de ziektelast en een verbetering van de levenskwaliteit zou kunnen leiden, en omdat er geen akkoord kon worden bereikt met het bedrijf over een aanvaardbare kost voor deze leeftijdsgroep, werd de terugbetaling uiteindelijk niet uitgebreid.
Gedeeld door Samuel Walheer
LEES OOK :
Hondentherapie: het kinderziekenhuis waagt de sprong
Therapeutisch en betoverend: de geheimen achter de schilderijen van « Les Clefs d’Elise »
België lijden ongeveer 500.000 mensen aan een zeldzame ziekte. Dat heeft een impact op hun dagelijks leven en op de mensen in hun omgeving. De kennis over heel wat zeldzame ziekten is beperkt, waardoor het moeilijk is om de juiste begeleiding te bieden. Zeldzame ziekten zijn bovendien vaak onzichtbaar en vallen buiten de gangbare maatschappelijke normen, waardoor de mensen die eraan lijden zich eenzaam voelen. Om hen een hart onder de riem te steken, willen we met deze campagne een golf van solidariteit teweegbrengen. Zo kunnen we ook de mentaliteit rond zeldzame ziekten veranderen en onderzoek naar specifieke behandelingen stimuleren. RaDiOrg stelt verschillende manieren voor om mee te doen: deel je kleuren, betrek mensen om je heen, organiseer een actie, laat je stem horen of deel de campagne.